În prima jumătate a anului 2023, FDA a aprobat un total de 36 BLA (aplicații de licență biologică) și NDA (aplicații pentru medicamente noi), inclusiv 10 BLA și 26 NDA. CDER (Center for Drug Evaluation and Research) și CBER (Center for Biologics Evaluation and Research) se vor confrunta, de asemenea, cu date PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) pentru o serie de cereri în a doua jumătate a anului, care conțin mai multe articole de interes .
01
Zuranolonă
- Dezvoltat de: Biogen și Sage
- Indicatii: tulburare depresiva majora si depresie postpartum
- Data PDUFA: 5 august 2023
Fig. 1. Formula structurală a Zuranolonei, sursa: Yakudo Data
Zuranolone, co-dezvoltat de Biogen și Sage Therapeutics, are potențialul de a fi prima terapie cu acțiune rapidă pentru tulburarea depresivă majoră (MDD) și depresia postpartum (PPD).
Zuranolone este un steroid neuroactiv care acționează ca un modulator ortosteric al receptorilor GABA-A și a demonstrat o îmbunătățire rapidă și susținută a simptomelor depresive în studiile clinice. În studiul de fază III al PPD, zuranolona și-a atins obiectivul principal și obiectivul secundar cheie de reducere semnificativă statistic a simptomelor depresive în comparație cu placebo. zuranolona și-a îndeplinit în mod similar obiectivul principal și obiectivul secundar cheie în studiul său de fază III MDD, obținând o reducere semnificativă statistic a simptomelor depresive după trei zile de administrare.
Cel mai mare punct de interes pentru Zuranolone provine din debutul său rapid de acțiune, care este deosebit de important pentru indicații precum depresia majoră și depresia postpartum. Dacă este aprobat, acesta ar fi primul curs de 14-zi de tratament pentru depresie de pe piață. Regimurile actuale de tratament pentru aceste tulburări sunt pe termen lung, producând eficacitate în 6-8 săptămâni.
FDA a acceptat cererea de droguri noi (NDA) a Zuranolones în februarie și ia acordat o revizuire prioritară.
02
Tecentriq
- Organizare: Roche
- Indicație: cancer pulmonar non-microcelular (NSCLC)
- PDFUA Data: 15 septembrie 2023
Figura 2. Diagrama schematică a Tecentriq, sursa: date ferry-drog
Roche lucrează pentru a solicita aprobarea pentru a viza o formulare subcutanată a medicamentului său greu, terapia anti-PD-(L)1 Tecentriq (atelizumab, atezolizumab), către pacienții cu cancer pulmonar fără celule mici (NSCLC).
Datele din studiul de fază III IMscin001, raportate în august 2022, au arătat că formularea subcutanată a Tecentriq nu a fost inferioară ca eficacitate față de perfuzia intravenoasă la pacienții cu NSCLC avansat. Formularea subcutanată a Tecentriq a redus timpul de tratament la câteva minute, comparativ cu până la o oră pentru perfuzie intravenoasă.
Aprobarea formulării subcutanate a Tecentriq ar putea însemna mai multă exclusivitate pe piață pentru Tecentriq până în 2032.
03
Patisiran și Eplontersen
- Organizare: Alnylam si Ionis/AstraZeneca
- Indicatii: cardiomiopatie AATR (amiloidoza transtiretinica) si polineuropatie ATTR
- Datele PDUFA: 8 octombrie 2023 și 22 decembrie 2023
Spațiul de indicații ATTR ar putea primi două noi aprobări FDA în al patrulea trimestru al acestui an, concurenții reciproci Alnylam și Ionis/AstraZeneca, ambii urmărind în mod agresiv noi indicații.
În octombrie, FDA va decide cu privire la aprobarea suplimentară pentru patisiran pentru cardiomiopatia legată de ATTR, iar în decembrie, eplantersenul lui Ionis și AZ va fi revizuit pentru polineuropatia ATTR (ATTRv-PN).
Patisiran este o terapie ARNi care a fost aprobată pentru tratamentul ATTRv-PN sub denumirea comercială Onpattro, care a fost aprobată în 2018. În ATTR cu cardiomiopatie concomitentă, patisiran a prezentat efecte favorabile asupra funcției și calității vieții în comparație cu placebo după 12 luni de urmărire.
Între timp, Ionis și AZ caută să pătrundă pe piața ATTR cu medicamentul lor antisens eplantersen. Într-un studiu de fază III, 47% dintre pacienții care au luat acest eplantersen au arătat o îmbunătățire a neuropatiei.
04
Lifileucel
- Organizare: Iovance
- Indicatie: Melanom avansat
- Data PDUFA: 25 noiembrie 2023
Figura 5. Schema schematică a mecanismului de acțiune al lifileucelului, sursa: Yakudo Data
Terapiile celulare fără prescripție medicală cu limfocite infiltrante tumorale (TIL) câștigă amploare în tratamentul melanomului, dar până acum, nicio companie nu a reușit să ajungă la linia în acest domeniu. O descoperire în această stare de gol ar putea avea loc în luna noiembrie, când FDA va lua o decizie cu privire la medicamentul avansat pentru melanom de la Iovance Biotherapeutics, lifileucel.
Iovance a depus un BLA la FDA în martie. Pe lângă faptul că poate fi prima terapie celulară individualizată, unică, pentru pacienții cu melanom avansat, lifileucel ar fi tratamentul de elecție pentru pacienții cu melanom nerezecabil sau metastatic care a progresat după terapia anterioară anti-PD-1/L1 și terapie țintită.
Lifileucel a atins o rată obiectivă de remisie de 31% la mai mult de trei ani de urmărire, cu 42% din răspunsuri cu o durată de doi ani sau mai mult.