Pe 5 septembrie, principala instituție media din industrie FierceBiotech a raportat că un nou raport lansat de Evaluate enumeră cele mai promițătoare active aflate în prezent în dezvoltare cu cel mai mare potențial de valoare, inclusiv sotaterceptul proteinei de fuziune ACVR2A-Fc de la Merck Sharp & Dohme, iptacopanul inhibitor CFB de la Novartis și Madrigal. face furori in domeniul steatohepatitei non-alcoolice facand furori cu resmetirom, printre alte 10 produse.
Aceste 10 programe cele mai valoroase au o valoare actuală netă (VAN) de 79,1 miliarde USD și un venit total potențial de 19,4 miliarde USD până în 2028.
Nume medicament: Sotatercept Nume companie: Merck Sharp & Dohme
Indicatie: Hipertensiune pulmonara
Vânzări preconizate în 2028: 2,6 miliarde USD
Valoarea actuală netă: 11,6 miliarde USD
Data estimată de lansare: începutul anului 2024
Sotatercept este un nou medicament în dezvoltare pentru hipertensiunea arterială pulmonară, pe care Merck Sharp & Dohme l-a achiziționat prin achiziția de 11,5 miliarde de dolari a Acceleron Pharma în 2021.
Produsul este o proteină de fuziune ACVR2A-Fc, constând din domeniul structural extracelular al receptorului de activină uman IIA fuzionat cu domeniul structural Fc al IgG1, care leagă și prinde liganzii familiei TGF (capcane de ligand TGF), restabilind astfel homeostazia în calea de semnalizare BMPR-2. Deoarece dezechilibrul semnalizării BMPR-II este un factor determinant al HAP, sotatercept utilizează acest mecanism pentru a atinge obiectivul terapeutic de atenuare a inflamației la pacienții cu hipertensiune arterială pulmonară.
În august, Merck Sharp & Dohme a dezvăluit în anunțul privind veniturile din T2 că a depus o cerere de licență pentru produse biologice pentru sotatercept la FDA și speră să-l scoată pe piață la începutul anului viitor.
Denumirea medicamentului: Datopotamab deruxtecan
Nume companie: Daiichi Sankyo/AstraZeneca
Indicație: cancer pulmonar
Vânzări preconizate în 2028: 2,6 miliarde USD
Valoarea actuală netă: 11,5 miliarde USD
Data estimată de lansare: NA
Datopotamab deruxtecan (Dato-DXd) este un medicament experimental cuplat cu anticorpi (ADC) care vizează TROP2, conceput utilizând tehnologia proprie DXd ADC de la Daiichi Sankyo și este unul dintre cele trei ADC-uri de bază din conducta de oncologie a Daiichi Sankyo, precum și cel mai avansat program în platforma științifică ADC a AstraZeneca.Dato-DXd constă dintr-un anticorp monoclonal umanizat anti-TROP2 IgG1 (dezvoltat în colaborare cu Universitatea Medicală Sapporo) legat de o sarcină utilă a inhibitorului topoizomerazei I (un derivat de camptotecină) printr-un linker tetrapeptidic scindabil. În iulie, Daiichi Sankyo și AstraZeneca au anunțat împreună că studiul de fază III TROPION-lung 01 al Dato-DXd la pacienții cu cancer pulmonar fără celule mici (NSCLC) local avansat sau metastatic, care au primit cel puțin un tratament anterior, a îndeplinit obiectivul principal. de supraviețuire fără progresie (PFS), cu celălalt obiectiv primar de supraviețuire globală (SG) nefiind încă matur și, de asemenea, au observat evenimente adverse de gradul 5.
Nume medicament: CagriSema
Nume companie: Novo Nordisk
Indicație: Obezitate
Vânzări preconizate în 2028: 1,9 miliarde USD
Valoarea actuală netă: 10,3 miliarde USD
Data estimată de lansare: NA
CagriSema este o terapie combinată dezvoltată de Novo Nordisk, constând din analogul de amilină Cagrilintide și agonistul GLP-1R simepaglutidă. În august 2022, Novo Nordisk a anunțat rezultatele unui studiu de fază II al CagriSema pentru diabetul de tip 2, care a arătat că comparativ cu grupul Cagrilintide (-0,93%) și grupul cu simeticonă (-1,79%), pacienții din grupul CagriSema au prezentat o reducere cu 2,18% a nivelurilor hemoglobinei glicate (HbA1c). În plus, CagriSema a avut și un efect favorabil de scădere în greutate (CagriSema vs Cagrilintide vs Simethicone: -15,6% vs -8,1% vs -5,1%). Pe baza acestui studiu, Novo Nordisk a inițiat o serie de fază III de CagriSema numită REDEFINE la pacienții obezi și la pacienții cu diabet zaharat de tip 2.
Numele medicamentului: Donanemab
Nume companie: Eli Lilly
Indicație: boala Alzheimer
Vânzări preconizate în 2028: 2,1 miliarde USD
Valoarea actuală netă: 8,8 miliarde USD
Data estimată de lansare: sfârșitul lunii decembrie 2023
Donanemab este un pGlu3-Un anticorp monoclonal pentru tratamentul bolii Alzheimer (AD). Lilly a finalizat depunerea cererii sale de marketing la FDA în al doilea trimestru și se așteaptă să primească feedback până la sfârșitul anului. În iulie, Lilly a anunțat rezultatele complete ale studiului de fază III TRAILBLAZER-ALZ 2 al Donanemab pentru tratamentul pacienților cu AD în stadiu incipient. donanemab a încetinit semnificativ declinul cognitiv și funcțional și a redus riscul de progresie a bolii la pacienții amiloid pozitivi cu boala Alzheimer simptomatică în stadiu incipient; aproape jumătate dintre pacienții care se aflau în stadiile incipiente ale bolii și care au primit Aproape jumătate dintre subiecții aflați în stadiile incipiente ale bolii care au fost tratați cu donanemab nu au prezentat progresie clinică după 1 an de administrare. Analizele subgrupurilor au arătat, de asemenea, că subiecții aflați în stadiile incipiente ale bolii au avut un beneficiu mai mare, scăderea cogniției și a funcției fiind încetinită cu 60% la subiecții tratați cu donanemab, comparativ cu cei tratați cu placebo.
Nume medicament: KarXT
Nume companie: Karuna/Zedin
Indicatie: Schizofrenie
Vânzări preconizate în 2028: 2,8 miliarde USD
Valoarea actuală netă: 8,4 miliarde USD
Data de lansare estimată: a doua jumătate a anului 2024
KarXT este un agonist oral de investigație al receptorului de acetilcolină muscarinică M1/M4 dezvoltat de Karuna pentru tulburări psihiatrice și neurologice, inclusiv pentru tratamentul schizofreniei și tulburărilor psihotice asociate demenței. În noiembrie 2021, Zedin Pharma a încheiat un acord de licență exclusiv cu Karuna Therapeutics . Conform acordului, Zedin are drepturile de a dezvolta, produce și comercializa KarXT în regiunea Chinei Mari, inclusiv China continentală, Hong Kong, China, Macao, China și Taiwan. KarXT constă din xanomeline (un M1/M4- agonist preferat al receptorului de acetilcolină muscarinic) și trospium (un antagonist muscarinic nepermeabil la SNC, neselectiv), care poate reduce efectele secundare toxice ale primului, optimizând astfel eficacitatea și siguranța.
Numele medicamentului: ARNm-1647
Nume companie: Moderna
Indicație: Infecție cu citomegalovirus
Vânzări preconizate în 2028: 1,5 miliarde USD
Valoarea actuală netă: 7,1 miliarde USD
Data estimată de lansare: NA
ARNm-1647 este un vaccin ARNm citomegalovirus (CMV) cu șase secvențe de ARNm, inclusiv cinci ARNm care codifică complexe pentamerice și un ARNm care codifică antigenul gB, care direcționează producția de antigene de către celulele umane pentru a imita antigenele prezentate sistemului imunitar. de către CMV în timpul infecției naturale. Vaccinul se află în prezent într-un studiu clinic pivot de fază III conceput pentru a evalua eficacitatea ARNm-1647 împotriva infecției primare cu CMV la femeile cu vârsta cuprinsă între 16 și 40 de ani, cu o rată de înscriere de 80%.
Denumirea medicamentului: Iptacopan
Nume companie: Novartis
Indicație: Boală autoimună
Vânzări preconizate în 2028: 1,1 miliarde USD
Valoarea actuală netă: 6,2 miliarde USD
Data estimată de lansare: NA
Iptacopan este un inhibitor oral de primă clasă, care vizează factorul B al căii de bypass a complementului dezvoltat de Novartis. Produsul acționează în amonte de calea C5-terminală pentru a controla hemoliza intravasculară și hemoliza extravasculară, compensând lipsa de anticorpi anti-C5, oferind în același timp pacienților o opțiune orală cu un singur agent. În luna iunie a acestui an, cererea de comercializare a produsului pentru tratamentul hemoglobinuriei paroxistice în somn (HPN) la adulți a fost acceptată de CDE. În plus față de HPN, Iptacopan se află în prezent în faza de investigare pivot pentru multe alte boli mediate de complement (CMD), inclusiv bolile renale glomerulopatia C3 (C3G), nefropatia IgA (IgAN), sindromul hemolitic uremic atipic (SHUa), nefropatia membranoasă. (MN), nefrită lupică (LN) și purpură trombocitopenică imună (ITP) și boala aglutinină rece (CAD).
Denumirea medicamentului: Resmetirom
Nume companie: Madrigal Pharmaceuticals
Indicație: NASH
Vânzări preconizate în 2028: 2,2 miliarde USD
Valoarea actuală netă: 6 miliarde USD
Data estimată de lansare: NA
Resmetirom este un agonist selectiv oral al receptorilor hormonilor tiroidieni (THR) - dezvoltat de Madrigal, cu potențialul de a modula mai multe căi metabolice hepatice pentru tratamentul steatohepatitei non-alcoolice (NASH). În iunie, Madrigal a anunțat că a depus o cerere de medicament nou (NDA) la FDA pentru resmetirom pentru tratamentul pacienților cu steatohepatită non-alcoolică (NASH) asociată cu fibroză hepatică în mod continuu, cu o depunere completă așteptată în iulie .
Denumirea medicamentului: Aficamten
Nume companie: Cytokinetics/Minnesota Pharmaceuticals
Indicatie: Cardiomiopatie
Vânzări preconizate în 2028: 1,7 miliarde USD
Valoarea actuală netă: 4,4 miliarde USD
Data estimată de lansare: NA
Aficamten, un inhibitor selectiv de miozină cardiacă cu moleculă mică dezvoltat de Cytokinetics, este un potențial inhibitor de miozină cardiacă de ultimă generație, cu o optimizare chimică completă pentru a îmbunătăți indicele terapeutic și profilul farmacocinetic al medicamentului. în iulie 2020, Minstar Pharmaceuticals a introdus o licență exclusivă pentru dezvoltarea și comercializarea acestui produs în regiunea Greater China de la Cytokinetics. Aficamten reduce numărul de punți încrucișate active producătoare de forță de miozină pe ciclu cardiac, inhibând astfel supracontracția miocardică asociată cu cardiomiopatia hipertrofică (HCM) și este în prezent în faza III pentru HCM.
Denumirea medicamentului: Tiragolumab
Nume companie: Roche
Indicație: cancer
Vânzări preconizate în 2028: 1 miliard USD
Valoarea actuală netă: 4,8 miliarde USD
Data estimată de lansare: NA
Tiragolumab, un anticorp monoclonal TIGIT dezvoltat de Roche, a suferit două eșecuri în 2022, inclusiv studiul SKYSCRAPER de fază III-02 pentru tratamentul de primă linie al cancerului pulmonar cu celule mici în stadiu extins și SKYSCRAPER de fază III{{4} } studiu pentru tratamentul de primă linie al NSCLC. Ei bine, într-o schimbare recentă, a doua analiză intermediară a studiului de fază III SKYSCRAPER-01 al Tiragolumabului a arătat că obiectivul principal de supraviețuire globală (SG) nu s-a maturizat, cu un OS median estimat de 22,9 luni în Tiragolumab. + Grupul Tecentriq, în comparație cu OS median al grupului de monoterapie Tecentriq de 16,7. Studiul este în prezent în desfășurare și nu este orb pentru anchetatori și pacienți.